belzutifan

Η μπελζουτιφάνη είναι αντικαρκινικό φάρμακο, που αναπτύχθηκε μετά από χρόνια έρευνας για την αναγνώριση του γονιδίου VHL και του τρόπου με τον οποίο οι γενετικές ανωμαλίες στο VHL μπορεί να οδηγήσουν σε ανάπτυξη όγκου.

Το belzutifan εγκρίθηκε από την  Ευρωπαϊκή Επιτροπή ως ο πρώτος και μοναδικός από του στόματος αναστολέας του HIF-2α (Hypoxia-Inducible Factor-2 alpha). Η απόφαση αυτή δίνει ελπίδα σε δύο κατηγορίες πασχόντων, τους ασθενείς με προχωρημένο νεφροκυτταρικό καρκίνωμα (RCC) και τους πάσχοντες από το σπάνιο γενετικό σύνδρομο von Hippel-Lindau (VHL).

Η νόσος von Hippel-Lindau (VHL) είναι  μια σπάνια οικογενειακή διαταραχή που περιγράφηκε για πρώτη φορά τον 19ο αιώνα και εμφανίζεται με μια ποικιλία καρκινικών και μη καρκινικών όγκων, συμπεριλαμβανομένου του καρκίνου των νεφρών.

Όλο και περισσότερα στοιχεία υποστηρίζουν τη χρήση του belzutifan και σε μη οικογενή καρκίνο των νεφρών. Αυτό είναι σημαντικό γιατί οι περισσότεροι ασθενείς τελικά αναπτύσσουν αντίσταση στις διαθέσιμες επί του παρόντος θεραπείες για τον καρκίνο, υπογραμμίζοντας την ανάγκη για φάρμακα με διαφορετικό μηχανισμό δράσης.

Το Belzutifan δρα αναστέλλοντας μια πρωτεΐνη που ονομάζεται HIF-2a, η οποία προκαλεί ανάπτυξη όγκου σε ασθενείς με νόσο VHL. Το Belzutifan είναι καλά ανεκτό, με τις πιο συχνές παρενέργειες να είναι η χαμηλή ενέργεια, η αιμοσφαιρίνη και το οξυγόνο του αίματος.