pegcetacoplan

Αναστολέας του συμπληρώματος C3. Το Pegcetacoplan (Empaveli™) είναι ένα PEGylated πενταδεκαπεπτίδιο που αναπτύχθηκε από την Apellis Pharmaceuticals για τη θεραπεία ασθενειών που προκαλούνται από τη μεσολάβηση του συμπληρώματος.

 Συνδέεται με το συστατικό 3 (C3) και το θραύσμα ενεργοποίησής του C3b, ελέγχοντας τη διάσπαση του C3 και τη δημιουργία των καθοδικών δραστικών ουσιών ενεργοποίησης του συμπληρώματος και επομένως τόσο την προκαλούμενη από το C3b εξωαγγειακή αιμόλυση όσο και την ενδαγγειακή αιμόλυση με τη μεσολάβηση του τερματικού συμπληρώματος. 

Το Pegcetacoplan είναι η πρώτη θεραπεία παροξυσμικής νυχτερινής αιμοσφαιρινουρίας (PNH) με στόχο το C3 που εγκρίθηκε (τον Μάιο του 2021) στις ΗΠΑ, όπου ενδείκνυται για τη θεραπεία ενηλίκων με PNH, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που αλλάζουν από θεραπεία με αναστολέα C5 με eculizumab και ravulizumab. 

Επί του παρόντος βρίσκεται σε εξέλιξη μια κανονιστική αξιολόγηση του pegcetacoplan για τη θεραπεία της PNH στην ΕΕ και την Αυστραλία. Το Pegcetacoplan διερευνάται επίσης ως θεραπευτική επιλογή σε άλλες ασθένειες που προκαλούνται από το συμπλήρωμα, συμπεριλαμβανομένης της ηλικιακής εκφύλισης της ωχράς κηλίδας, της σπειραματοπάθειας C3 και της αυτοάνοσης αιμολυτικής αναιμίας. Το συνιστώμενο δοσολογικό σχήμα της pegcetacoplan είναι 1080 mg δύο φορές την εβδομάδα, χορηγούμενο ως υποδόρια έγχυση μέσω αντλίας έγχυσης με δεξαμενή ≥ 20 mL.